Uma revolucionária terapia genética destinada ao tratamento de uma doença genética extremamente rara, que afeta o sistema nervoso central de crianças pequenas, será comercializada por impressionantes US$ 4,25 milhões nos Estados Unidos, tornando-se o medicamento mais caro já registrado na história da medicina.
Chamado Lenmeldy e desenvolvido pela Orchard Therapeutics, este medicamento foi recentemente aprovado nos EUA para o tratamento da leucodistrofia metacromática (LDM), um distúrbio genético fatal que afeta, em média, 40 recém-nascidos a cada ano nos Estados Unidos.
A forma mais grave da LDM resulta na perda completa da função motora em crianças no final da infância, muitas das quais enfrentam um estado vegetativo, exigindo cuidados intensivos 24 horas por dia. A maioria dos pacientes não sobrevive além de cinco anos após o início dos sintomas.
Embora a Orchard Therapeutics, uma empresa de biotecnologia sediada no Reino Unido recentemente adquirida pelo grupo farmacêutico japonês Kyowa Kirin, tenha justificado o preço extraordinário citando a ausência de tratamentos alternativos para a LDM, a decisão gerou controvérsia e reacendeu o debate sobre os altos custos das terapias celulares e genéticas.
Outras terapias genéticas aprovadas, como o tratamento para hemofilia B da uniQure, Hemgenix, com preço de US$ 3,5 milhões, e o medicamento para talassemia da Bluebird, Zynteglo, precificado em US$ 2,8 milhões, também geraram polêmica por seus preços exorbitantes.
Bobby Gaspar, co-fundador e diretor executivo da Orchard, descreveu o Lenmeldy como “um medicamento que muda paradigmas”, comprometendo-se a garantir amplo acesso à terapia para pacientes elegíveis com LDM de início precoce nos Estados Unidos.
Embora o preço de lista do Lenmeldy seja de US$ 4,25 milhões, a Orchard planeja negociar descontos confidenciais com pagadores. Sem este tratamento inovador, crianças afetadas pela LDM enfrentam um destino sombrio, com uma progressão implacável da doença que resulta em morte precoce.
Lenmeldy funciona inserindo uma versão geneticamente modificada do gene responsável pela LDM nas células-tronco sanguíneas do paciente, entregando-o por meio de uma infusão. Resultados promissores de um estudo mostraram que, aos seis anos, todas as crianças tratadas com Lenmeldy estavam vivas, comparadas a apenas 58% no grupo de controle. Além disso, a maioria dos pacientes tratados conseguiu andar sem assistência e manteve pontuações normais de linguagem e cognição.
